APRINOIA Therapeutics宣布APN-1607获得美国FDA授予快速通道认定用于诊断进行性核上性麻痹

快速通道认定是继2024年1月公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）允许在美国、英国、欧洲和亚洲开展APN-1607（florzolotau (18F)）的临床3期研究后的新进展

马萨诸塞州剑桥, May 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) ...

快速通道认定是继2024年1月公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）允许在美国、英国、欧洲和亚洲开展APN-1607（florzolotau (18F)）的临床3期研究后的新进展

马萨诸塞州剑桥, May 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- APRINOIA Therapeutics Inc.（“APRINOIA”或“公司”），专注于开发神经退行性疾病的新颖治疗和精确诊断方法的临床阶段生物制药公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年5月月8日授予正电子发射断层扫描（PET）示踪剂APN-1607（florzolotau (18F)）快速通道认定（FTD），用以成像疑似进行性核上性麻痹（PSP）患者脑部的tau蛋白。

PSP是一种罕见的神经退行性疾病，主要由特定形式的tau蛋白聚积在皮质下脑区引起。迄今还没有FDA批准的PSP或任何其他罕见的tau相关疾病（如额颞叶痴呆）的诊断标志物，且到目前为止疾病诊断仍主要依靠临床评估。APN-1607可以在疾病早期阶段实现更准确的诊断，有可能改善患者治疗管理，并为新颖疗法带来更有效的临床试验设计。

APRINOIA Therapeutics首席医疗官Brad Navia博士表示：“对FDA授予APN-1607 快速通道认定的决定我们感到非常高兴，这突显了能够用于早期诊断 PSP、其他潜在tau相关疾病、以及神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病）的诊断标记物有着显著未被满足的医疗需求。APN 1607是一种独特的显像剂，旨在检测导致PSP和其他神经退行性疾病的特定形式tau 蛋白。遗憾的是，PSP 患者可能数年都无法得到正确诊断，因为它经常与类似帕金森病的其他神经退行性疾病相混淆，尤其是在早期阶段。如果获得批准，APN-1607将为医生提供一种重要的诊断工具，使他们能够更有信心地诊断出PSP之外，还能区分其他疾病，从而改善这些患者的病情管理。”

“获得快速通道认定，和先前FDA宣布的临床试验批准通知，在在突显了公司著力于这项工作的重要性，特别是推进APN-1607临床开发计划用于PSP临床的早期诊断，以及潜在其他的与tau相关的神经系统疾病，包括额颞叶痴呆和阿尔茨海默病上。我们期待与FDA更深入的交流，这是APN-1607获得快速通道认定后的重要工作之一，同时我们也期望加快这重要诊断示踪剂的临床开发计划。很感谢许多我们的研究人员和合作伙伴，包括阿尔茨海默药物发现基金会和CurePSP一直以来在推进APN-1607用于PSP和相关疾病诊断的工作上给予我们的支持。”Navia博士说。

阿尔茨海默药物发现基金会（ADDF）联合创始人兼首席科学官Howard Fillit博士表示：“为阿尔茨海默病等神经退行性疾病患者提供一种早期和准确诊断的方式，对于确定最佳治疗方案以及通过临床试验加速药物开发至关重要。APRINOIA的PET示踪剂获得快速通道认定是该领域的一个里程碑，它或将成为PSP的第一个tau显影剂，并为阿尔茨海默病的tau成像增添新工具。这个新一代PET示踪剂，以及其他生物标志物，将使我们更接近于实现通过精准医疗方法在对的时间用对的药物治疗对的患者的那一天。”

快速审查认定的目的是在促进那些有潜力解决未被满足的医疗需求的候选药物的开发和加快审查，能够比传统监管途径更快地将重要的新兴诊断和治疗方案面向患者。

一旦候选药物获得快速通道认定，就可以确保及早与FDA进行经常性的沟通，包括针对候选药物的开发计划和监管审查过程等的讨论。如果符合相关标准，候选药品可能有资格获得FDA的加速批准和优先审查。

关于APN-1607
APN-1607是一种放射性氟化分子，通过 PET扫描显影多种不同的 tau 相关疾病，包括 PSP、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病等，可将致病的3R 和 4R tau 聚集物给可视化和量化。之前APRINOIA获得了FDA的孤儿药认定，将APN-1607作为PSP的诊断剂。通过研究者发起和申办方试验，APN-1607已在3000多名患者中进行临床使用，支持其作为tau相关疾病诊断标志物的潜在临床实用性。2023年12月，评估APN-1607诊断阿尔茨海默病的有效性和安全性的3期临床试验在中国完成。2023年12月8日，APRINOIA收到了FDA的“临床试验批准通知书”，开展一项全球3期、多中心、开放标签研究，评估APN-1607作为诊断标志物对疑似PSP患者的疗效和安全性。

关于APRINOIA
APRINOIA Therapeutics Inc.是专注于药品临床研究阶段、总部位于美国马萨诸塞州剑桥的生物技术公司。我们致力于通过开发新型、高灵敏度和高专一性的诊断工具和新颖疗法，保护患者的大脑健康，以及改变各类神经退行性疾病的临床结果。欲了解更多信息，请访问公司官网http://www.aprinoia.com，并在领英上LinkedIn关注我们。

前瞻性声明
本文中包含前瞻性声明，反映了APRINOIA目前对未来事件的期望，包括对公司未来发展的期望。APRINOIA的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期、估计和预测的结果不同，因此，您不应该将这些前瞻性声明视作对未来事件的预测。前瞻性声明包括关于计划、目标、目的、战略、未来事件或能力的声明，以及基本假设和除历史事实声明以外的其他声明。本次通函中未做出任何明示或默示性声明或保证。当APRINOIA使用诸如“可以”、“将要”、“打算”、“应该”、“相信”、“预期”、“期望”、“预测”、“估计”等不只涉及历史事项的词语或类似表达时，表明APRINOIA是在作出前瞻性声明。前瞻性声明仅截止于声明日期，可能导致实际结果与当前预期存在实质性差异的因素包括但不限于：APRINOIA的业务能力；临床前研究和早期临床试验可能无法预测未来结果的风险；APRINOIA产品开发的监管批准无法获得或延迟获得的风险；以及APRINOIA产品管线开发活动和临床试验的时间安排、成功和成本。可能存在APRINOIA目前不知道或目前认为并不重要的其他风险，这也可能导致实际结果不同于前瞻性声明中的结果。APRINOIA无义务公开修订这些前瞻性声明以反映本通函日期后发生的事件或情况，除非适用法律要求。

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