云顶新耀宣布耐赋康(R)Ⅲ期试验开放标签第二疗程扩展研究积极结果

云顶新耀宣布耐赋康(R)Ⅲ期试验开放标签第二疗程扩展研究积极结果

- 为IgA肾病长期对因治疗策略提供新证据

耐赋康(R)全球III期临床试验NefIgArd研究开放标签扩展研究的结果：

- 证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使...

云顶新耀宣布耐赋康(R)Ⅲ期试验开放标签第二疗程扩展研究积极结果

- 为IgA肾病长期对因治疗策略提供新证据

耐赋康(R)全球III期临床试验NefIgArd研究开放标签扩展研究的结果：

- 证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使用耐赋康(R)的疗效及安全性，为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持。
- 与《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》（以下简称"新版指南（草案）"）中建议的使用耐赋康(R)周期性治疗或减量维持治疗相符合，即在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，需要重复9个月的耐赋康(R)治疗周期或减少剂量的维持方案。

上海, 2024年11月11日 - (亚太商讯) - 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布耐赋康(R)（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON(R)）的全球III期临床试验NefIgArd研究开放标签扩展（OLE）研究的结果近日在2024美国肾脏病学会（American Society of Nephrology, ASN）上公布。OLE研究结果证实，接受耐赋康(R)第二个治疗疗程的IgA肾病患者估算肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿获益与首次治疗患者的疗效相当，且耐受性良好。这为IgA肾病患者的长期对因治疗策略提供了证据支持。

此次OLE研究旨在评估耐赋康(R)在已完成2年试验的IgA肾病患者中的有效性和安全性。研究招募了完成NeflgArd试验后持续存在蛋白尿≥1g/d或尿蛋白-肌酐比（UPCR）≥0.8g/g以及eGFR≥30mL/min/1.73m2的IgA肾病患者，OLE研究患者均接受耐赋康(R)16 mg/d治疗9个月（包括2周的8mg/d逐渐减量期）。在完成NeflgArd试验的326例患者中，有119例进入到OLE研究，其中45例（38%）既往已接受耐赋康(R)治疗，74例（62%）未曾接受耐赋康(R)治疗。

结果显示，9个月的耐赋康(R)治疗带来的eGFR获益及降低UPCR方面在有无其治疗史者中均保持一致，同时耐受性良好。对于所有119例患者，耐赋康(R)治疗9个月后，eGFR较OLE研究基线下降的绝对值为1.43 mL/min/1.73 m2；既往接受或未接受耐赋康(R)治疗者的eGFR自基线分别下降1.28mL/min/1.73 m2、1.53 mL/min/1.73 m2，两组间eGFR的变化相似。同时，研究结果显示两组间UPCR的变化也相似，耐赋康(R)治疗9个月后降低UPCR达32%，进一步分析显示，既往接受或未接受耐赋康(R)治疗患者的UPCR较基线分别下降达33%、31%。

耐赋康(R)全球III期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授表示："在中国，IgA肾病患者群体庞大，且发病年龄较轻、预后不佳，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险。因此，临床上需要以长期保护患者肾功能为目的，尽可能延缓患者进入透析或肾移植的时间。对于IgA肾病这样一种慢性、长期、自身免疫介导的原发性肾小球疾病，仍需安全有效的长期对因治疗方案。此次OLE研究结果证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使用耐赋康(R)的疗效及安全性，这为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持，给临床医生带来了新的用药思路。"

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："最新公布的耐赋康(R)OLE积极研究结果，为IgA肾病患者的长期对因治疗策略提供了强有力的证据支持，进一步验证了长期对因治疗策略的有效性和安全性。该结果也符合新版指南（草案）中对耐赋康(R)周期性治疗和减量维持治疗的建议。包括中国在内的亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。我们期待耐赋康(R)作为IgA肾病治疗领域的一线基石药物，未来可以惠及多IgA肾病患者，满足患者长期疾病管理的需求。"

近日，改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）重磅发布了《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》，建议使用耐赋康(R)周期性治疗或减量维持治疗，即在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，单个9个月的治疗疗程不太可能产生持续的临床反应，许多患者可能需要重复9个月的耐赋康(R)治疗周期或减少剂量的维持方案。此次OLE研究结果与新版指南（草案）推荐相符。

耐赋康(R)于今年5月在中国大陆开出首张处方，并相继在中国澳门、中国香港、新加坡与中国台湾获批。今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康(R)最终临床试验阶段完整数据的补充申请，耐赋康(R)有望成为国内首个且唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物。

关于耐赋康(R)（NEFECON(R)）
耐赋康(R)(NEFECON(R))是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降1，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66% 2，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年3。同时布地奈德首过代谢程度达90% 4，具有良好的安全性。耐赋康(R)专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康(R)的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。

前瞻性声明
本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用"将"、"预期"、"预测"、"期望"、"打算"、"计划"、"相信"、"预估"、"确信"及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。

参考文献
1.Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.
2.2023ASN. Oral presentation.
3.Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.